基因治疗有望3年内攻克5种眼病

　　庞继景博士1988年于中国医科大学临床医学系英语医学专业(68期17班)毕业后在中国医科大学附属第二医院眼科从事医疗，教学和科研工作。历任住院医师，总住院医师，主治医师及讲师。1994年1月赴日本帝京大学病院眼科临床研修1年。同年底以全校最好成绩考入日本东京医科齿科大学眼科博士课程。并于1999年获医学博士称号。随后赴美国奥克兰大学眼科研究所，在所长Dr. Janet Blanks实验室从事博士后研究工作。其间建立了视网膜遗传病的动物模型和不同病毒载体介导的基因在小鼠视网膜不同层面的表达等工作。2001年开始任美国奥克兰大学眼科研究所助理研究员。

　　日前，在中国医科大学《视网膜遗传病的基因治疗》学术报告会上，来自世界著名基因治疗研究中心，美国佛罗里达大学医学院眼科的庞继景博士接受了我们的采访。

　　2002年应世界知名视网膜基因治疗专家，Dr. Hauswirth 邀请转入 美国佛罗里达大学医学院任眼科(研究系)助教授。主要通过发现和研究自然产生的，和人类视网膜疾病具有共同致病基因的小鼠动物模型来研究基因疗法治疗人类视网膜疾病的可行性。

　　近年来，在世界著名基因治疗研究中心—腺相关病毒 (Adeno-associate virus) 的发源地，美国佛罗里达大学医学院及眼科这个 良好大环境下，在腺相关病毒的发现者之一，世界著名视网膜基因治疗专家郝斯沃施博士(Dr.Hauswirth)的大力支持下，庞继景博士通过腺相关病毒导入的基因疗法，成功治愈了由小鼠不同基因突变造成的视网膜不同部位的多个遗传疾病。为视网膜色素变性和色盲病人的临床基因治疗打下了坚实的基础。2004--2006年间，庞博士通过小鼠动物模型首次证明：如及时治疗，用基因治疗手段可以根治由RPE65基因突变引起的失明。最近相关研究已成功应用于由RPE65基因突变造成的雷伯氏先天性黑蒙(LCA2)病人。

　　近年来，庞继景博士在国内外学术会议及杂志上发表近百篇研究所得。其中近30篇发表在自然医学等主流杂志。曾经负责或参与十几项课题的研究工作。现为多家专业杂志编委或审稿人。获H Talmage Dobbs 眼科贡献奖(Emory University, 2003)及包括以 Robert P. Burns 博士(密苏里大学，2005)命名的多个客座教授 及顾问称号。

　　庞博士自2004年以来开始与国内眼科界进行合作研究。曾经多次在北京大学眼科中心，北京同仁医院，广州中山眼科中心，上海复旦大学五官科医院，上海新华医院，温州医学院，中国医科大学，沈阳何氏眼科医院，郑州大学进行讲学及学术交流活动并任国内多所大学及眼科中心教授，客座教授或特聘教授。为让更多的中国眼科医生了解视网膜基因治疗的原理及新进展并进而在中国进行人类视网膜疾病的基因筛选及视网膜疾病的基因治疗临床前期基础研究工作进行了大量、卓有成效的工作。

　　在2008年7月初举行的上海国际玻璃体视网膜疾病高峰论坛上，庞教授在‘视网膜基因治疗的新进展‘报告中透露，佛罗里达大学眼科的研究小组及其合作者有望在3年内完成5种眼科视网膜遗传疾病的基因治疗临床实验，为患有这些眼病的患者获得更好的视力，提供了希望。

　　这5种眼病分别是：雷伯氏先天性黑蒙(RPE65基因突变造成)、全色盲 (CNGB3基因突变)、视网膜劈裂症(RS-1基因突变)、某些 特殊的性连锁遗传性视网膜色素变性、Stargardt’s disease(ABCA4基因突变)，其中前三种眼病有望在2年内完成临床实验，后两种也有可能在3年内完成。

　　目前国内已有多家眼科医院及综合医院有意进行相关病人的基因检测及临床前期研究工作。

　　庞继景教授说，采用注射RPE65基因药物的方法治疗雷伯氏先天性黑蒙在美国及英国已经有成功的病例，他所在的研究小组目前也在进行类似的临床实验。并有望在今年9月中旬于成都举行的国际视网膜研讨会上进行报告。另外在预定今年9月下旬于北京举行的第18届国际眼研究大会上，有关应用基因疗法治疗全色盲的临床前期研究结果也会在他主持的专题会议上进行讨论。

　　眼科界一直认为，眼科疾病的基因治疗是最近医学上最令人激动的发现，也代表了今后眼科学发展的一个新的方向，今后将会有越来越多的疑难眼病，特别是遗传性视网膜疾病，通过基因治疗取得突破。

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（责任编辑：林嘉豪 ）