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某些疾病治疗试验效果不佳,如何应对?

黏多糖病

你好,目前无有效治疗方法。曾进行过各种试验治疗,但效果不肯定。糖皮质激素在鼠的实验中有抑制黏多糖合成作用,但病人每天服用泼尼松2mg/kg并未出现临床效果。大量维生素A加入MPSI-H和Ⅱ型病人培养的成纤维细胞,可以使其异染性消失。

  • 回答1

    我们邀请临床执业医师解答上述提问,您可以进行追问或是评价

    许宗彦 主治医师

    家庭医生在线合作医院

    其他

    内科

    某些疾病目前缺乏有效治疗方法,多种试验治疗效果不肯定。如糖皮质激素在鼠实验中有作用,但病人服用未显效,大量维生素 A 对部分病人培养细胞有影响等。涉及疾病原理、治疗困境、药物试验等。 1. 疾病原理:这类疾病可能由于基因异常导致细胞代谢紊乱,影响黏多糖等物质的合成与代谢。 2. 治疗困境:目前的治疗方法多处于试验阶段,效果不稳定,且个体差异大。 3. 药物试验:像糖皮质激素,虽在动物实验中有一定效果,但人体应用效果不佳,可能与物种差异、药物剂量等有关。 4. 细胞培养发现:大量维生素 A 能使部分病人培养的成纤维细胞异染性消失,但临床应用仍需进一步研究。 5. 综合考量:治疗此类疾病需综合考虑多种因素,包括病情严重程度、患者身体状况等。 对于这类目前治疗效果不理想的疾病,医学研究仍在持续进行,未来有望找到更有效的治疗方法。

    2024-12-18 22:45
就医问药

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什么是黏多糖病?   粘多糖(mucopolysaccharide)又称糖胺聚糖(glycisaminoglycan,GAG),是一类蛋白多糖。这类疾病的根本原因是身体储存过多的粘多糖使体内粘多糖含量过高。临床症状主要有骨骼畸形、面容丑陋,体格发育障碍,智能低下,角膜混浊等。患儿缺陷酶的活性仅及正常人的1%~10%。 查看全文»

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