浑身无力、面黄、贫血、全身浮肿，结合骨髓活检结果显示骨髓造血组织少见等异常，可能是多种原因导致，如骨髓纤维化、营养不良、某些血液疾病、免疫系统异常、恶性肿瘤侵犯等。 1.骨髓纤维化：骨髓中的纤维组织增生，影响正常造血功能。可使用药物如羟基脲、沙利度胺、来那度胺等治疗。 2.营养不良：缺乏铁、维生素 B12、叶酸等营养素，影响造血。需补充相应营养素，如硫酸亚铁、维生素 B12 注射液、叶酸片等。 3.血液疾病：如再生障碍性贫血，造血干细胞受损。治疗可能包括免疫抑制剂如环孢素，以及雄激素如丙酸睾酮。 4.免疫系统异常：自身免疫性疾病破坏造血系统。常用免疫调节药物如泼尼松。 5.恶性肿瘤侵犯：肿瘤细胞浸润骨髓。治疗需针对肿瘤进行放化疗或靶向治疗。 出现这些症状和骨髓活检异常应引起重视，及时到正规医院血液科就诊，明确病因，采取针对性治疗。

雄激素及蛋白和合成剂有改善骨髓造血功能的作用。约有50%的患者对雄激素有较好的疗效，部分患者还可使白细胞和血小板增多；肝病者慎用。丙酸睾酮隔日肌肉注射，也可用长效的庚酸睾酮肌肉注射，或口服司坦唑醇、羟基雄酮、羟甲雄烯异噁唑等。

尽管干扰素-α对本病有效,然而尚无一种疗法能使基本病程逆转或得到控制.治疗只是针对并发症.雄激素,脾脏切除,化疗(羟基脲)和放射疗法都曾用以缓解病情.红细胞生成素水平比贫血程度相对要低的患者,皮下注射红细胞生成素可减少输入红细胞.对严重贫血患者主要疗法是输红细胞.对病情进展快的年轻病例,应考虑异基因骨髓移植.