法布里病是一种罕见的遗传性疾病，由于基因突变导致溶酶体中α-半乳糖苷酶 A 活性部分或全部丧失，引起代谢底物在多种组织细胞的溶酶体中堆积。治疗药物主要有酶替代疗法药物、对症治疗药物等。 1. 酶替代疗法药物：阿加糖酶β和阿加糖酶α，通过补充患者体内缺乏的酶来改善症状。 2. 对症治疗药物： 针对疼痛症状，可使用抗癫痫药物如普瑞巴林、加巴喷丁等。 对于心血管并发症，可能会用到血管紧张素转换酶抑制剂如卡托普利，血管紧张素Ⅱ受体拮抗剂如氯沙坦等。 若出现蛋白尿，可使用血管紧张素受体脑啡肽酶抑制剂如沙库巴曲缬沙坦。 3. 其他药物：如利尿剂呋塞米，在出现水肿时可适当使用。 法布里病的治疗需要综合考虑患者的具体情况，选择合适的药物。患者应在医生的指导下进行治疗，不可自行用药。

　无特殊治疗。近发现肾移植后，除改善尿毒症症状外尚可改善全身脂质代谢，尽管此时，α-半乳糖苷酶活性并无明显上升。其他提高酶活性的方法包括：血浆置换、输注白细胞、血小板、胎肝等。但效果尚不肯定。酶替代疗法正在研究探索中，重组DNA技术可能是一条较有前途的方法。