1岁半幼儿确诊粘多糖I型,骨髓移植相关咨询
医生你好:我表弟现在1岁半,已经确诊是粘多糖I型病例。经过多方面了解,你们医院可以治疗粘多糖病。患者有一哥哥,并未患此病。我想咨询一下做骨髓移植,以及后续治疗大概要多少钱?好像你们医院曾用异基因造血干细胞治愈过这病,与骨髓移植那个更好?
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回答3
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李华卿 医师
家庭医生在线合作医院
其他
中医科
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粘多糖I型是一种罕见的遗传性疾病,会对患儿身体多系统造成损害。对于治疗方法,如骨髓移植和异基因造血干细胞移植,其效果、风险、费用等都备受关注。 1. 疾病原理:粘多糖I型是由于基因突变导致体内某些酶的缺乏,使粘多糖不能正常代谢和分解,在体内堆积。 2. 治疗方法:骨髓移植和异基因造血干细胞移植都旨在提供正常的细胞来改善代谢。 3. 效果比较:两者都可能有效,但异基因造血干细胞移植相对更精准。 4. 风险因素:包括移植排斥、感染、出血等并发症。 5. 费用情况:总体费用较高,包括术前准备、手术、术后康复及药物等,可能数十万甚至更高,具体因个体差异和治疗过程而异。 总之,对于粘多糖I型患儿,选择治疗方法需综合多方面因素,建议在专业医生指导下进行决策。
2025-01-16 21:16
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回答2
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吴志全 主治医师
河北医科大学附属平安医院
二级甲等
儿科
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粘多糖增多症Ⅳ型属常染色体隐性遗传,为先天性遗传性粘多糖代谢紊乱,尿中排出粘多糖过多引起。粘多糖症Ⅳ型主要导致硫酸软骨素和硫酸角质素降解障碍,在骨和软骨细胞沉积,使骨发育障碍。
2015-12-17 18:34
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回答1
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邢学法 主治医师
冠县辛集中心卫生院
一级
外科
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表现为骨骼畸形,侏儒症,进行性脊椎畸形,短颈、鸡胸、膝外翻、普遍的骨疏松。关节过度伸展,肌肉软弱,弥漫性角膜混浊。主动脉反流。脊髓受压可引起神经症状,智力正常或轻度损害。可有进行性耳聋。口腔特征:①乳牙及恒牙釉质菲薄,发育不全,牙色黄灰,易折断,易被磨损而使颌间距离变短。前牙展宽,牙间隙大,易患龋齿。②髁突平且不规则。⑧可有沟纹舌或地图舌
2015-12-17 09:09
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