适应症主要用于恶性淋巴瘤及癌性胸膜、心包及腹腔积液。目前已很少用于其他肿瘤，对急性白血病无效。与长春新碱(VCR)、甲基卡肼及泼尼松合用治疗霍奇金病有较高的疗效，对卵巢癌、乳腺癌、绒癌、前列腺癌、精原细胞瘤、鼻咽癌(半身化疗法)等也有一定疗效；腔内注射用以控制癌性胸腹水有较好疗效；对由于恶性淋巴瘤等压迫呼吸道和上腔静脉压迫综合征引起的严重症状，可使之迅速缓解。4用量用法因本品有明显的局部刺激作用，易引起组织坏死，仅供动脉、静脉及腔内给药。1．静脉注射：每次5—10mg，每周1—2次，总量30～60mg，疗程间隔为2～4周，每次量用生理盐水10ml溶解，从正在输注5%葡萄糖液的乳胶管中刺人慢速推注，注入应继续输液一定时间，以减轻对静脉的刺激。2．动脉注射：每次5～10mg，每日或隔日1次，用生理盐水溶解。腔内注射：每次10—20mg，溶于20—40ml生理盐水中，在抽液后注入胸腔或腹腔内，注入后5min内应多次变换体位，使药液在腔内分布均匀，每5—7日1次，4—5次为1个疗程。3．腹主动脉下半身阻断给药：每次0．2mg/kg，每周2—3次，总量60mg为1个疗程。方法：用腹带加上纱布团及血压计气囊加压阻断腹主动脉后，由上肢静脉快速注人药物，10～15min后解除腹带。

氮芥是最早用于临床并取得突出疗效的抗肿瘤药物。为双氯乙胺类烷化剂的代表，它是一高度活泼的化合物。本品进入体内后，通过分子内成环作用，形成高度活泼的乙烯亚胺离子，在中性或弱碱条件下迅速与多种有机物质的亲核基团（如蛋白质的羧基、氨基、巯基、核酸的氨基和羟基、磷酸根）结合，进行烷基化作用。氮芥最重要的反应是与鸟嘌呤第7位氮共价结合，产生DNA的双链内的交叉联结或DNA的同链内不同碱基的交叉联结。G1期及M期细胞对氮芥的细胞毒作用最为敏感，由G1期进入S期延迟。