小儿血小板无力症是一种遗传性出血性疾病，由于血小板功能缺陷导致出血倾向。治疗药物包括抗纤溶药物、促血小板生成药物、止血药物等。同时，要注意预防出血和处理出血症状。 1. 抗纤溶药物：如氨基己酸、氨甲环酸等，能抑制纤维蛋白溶解，减少出血。 2. 促血小板生成药物：如重组人血小板生成素，可促进血小板的生成。 3. 止血药物：如维生素 K₁，有助于凝血因子的合成，发挥止血作用。 4. 免疫调节药物：如糖皮质激素，在特定情况下可调节免疫，改善病情。 5. 其他药物：如去氨加压素，可增加血管内皮细胞内的 von Willebrand 因子释放，增强血小板的黏附功能。 小儿血小板无力症的治疗需要综合考虑病情和患儿个体情况，用药应在医生的指导下进行，同时要密切观察患儿的出血情况和药物不良反应。家长要注意避免患儿受伤，定期带患儿到正规医院复查。

1.护理在诊断明确的病儿，医务人员应尽量向家长说明病情，告诉家长如何护理孩子，教育孩子自我保护，避免外伤，减少出血。　　2.局部出血不重时，多可用吸收性明胶海绵、凝血酶等压迫止血，青春期月经过多时可采用避孕药如炔雌醇/炔诺酮(复方炔诺酮)以控制月经量。　　3.1-脱氧-8-精氨酸加压素(DDAVP)本药可提高血浆凝血因子Ⅷ活性和抗利尿作用，但对储存池的病人使用亦有效。DDAVP0.2～0.3μg/kg皮下注射或溶于20ml生理盐水中缓慢静注，可使60%～70%的储存池病病人改善临床出血症状，出血时间缩短或恢复正常，但对BSS及GT病人常无效。　　4.严重出血严重出血者需输注血小板浓缩制剂，反复输注易产生抗小板抗体而失效，因此有条件者宜做ABO及HLA配型，给予去白细胞的同型血小板制剂，不易引起同种免疫。对于已产生抗血小板抗体的病人，可使用血浆交换以减少抗体后再输同型血小板制剂，有时可静脉给予人血丙种球蛋白亦有帮助。　　5.骨髓移植或基因治疗严重的病儿如能找到合适的供体可进行异基因骨髓移植、脐血干细胞移植，一旦成功即可根治。基因治疗正在研究中，目前尚无成功的报道。