小儿骨硬化病是一种罕见的骨骼疾病，主要由于破骨细胞功能障碍导致。治疗药物包括双膦酸盐类药物、钙剂及维生素 D 制剂、骨髓移植相关药物等。 1. 双膦酸盐类药物：如帕米膦酸二钠、唑来膦酸等，能抑制骨吸收，增加骨密度。 2. 钙剂：如葡萄糖酸钙，有助于补充钙质，维持骨骼健康。 3. 维生素 D 制剂：如骨化三醇，可促进钙的吸收和利用。 4. 免疫调节剂：如环孢素，用于调节免疫功能。 5. 生长激素：在特定情况下，可促进患儿生长发育。 小儿骨硬化病的治疗需要综合考虑患儿的具体情况，药物治疗应在医生的指导下进行。同时，家长要注意患儿的日常护理，保证营养均衡，定期带患儿到正规医院复查。

　反复多次输血对改善贫血、控制出血症状以及并发的感染都有帮助。肾上腺皮质激素对本症的贫血也有疗效。如有脾脏肿大及脾功能亢进，脾切除使骨髓外造血功能进一步减少，已不可取。目前惟一有效的治疗是骨髓移植，其近期疗效满意，但远期效果尚待观察。骨折后塑形很慢，但愈合时间大体如常。

对良性型，一般给予对症治疗，如控制感染、输血、加强护理、防止外伤性骨折，给予低钙并磷酸纤维素食物，可延缓骨硬化过程。对恶性型有报道用激素、骨髓移植治疗取得一些疗效。有效的治疗途径只有造血干细胞移植。

　本病的辅助检查方法主要是进行X线检查。　　X线表现：本病X线表现具有特征性，其特征为骨骼浓厚?密，失去其原有结构，无法区分皮质及髓腔，两端膨大呈杵状。有的患婴在子宫内已有如此表现。全身大多数骨均可累及，但下颌骨少见。由于骨硬化过程可以变缓或暂停，因此，在骨骼上可见到有深浅不同的横纹。骨骺亦?密，有时可见呈同心圆状。椎体的上、下两端?密，但中间有一条骨质正常的带，常被形容为“夹心面包椎体”。颅骨亦硬化，气窦消失，垂体窝变浅，鞍背突增生，颅窝变狭，颅孔缩小。

反复多次输血对改善贫血，控制出血症状以及并发的感染都有帮助。肾上腺皮质激素对本症的贫血也有疗效。如有脾脏肿大及脾功能亢进，脾切除使骨髓外造血功能进一步减少，已不可取。目前惟一有效的治疗是骨髓移植，其近期疗效满意，但远期效果尚待观察，骨折后塑形很慢，但愈合时间大体如常。