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DMD

美国,英国,荷兰等国家目前研究的治疗DMD的外显子跳跃方法目前怎么样了?到了哪一步?

  • 回答1

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    省一级一样神经内科检查治疗,配合针灸理疗科都很有帮助,一段时间观察看看

    2016-01-14 06:56
  • 回答2

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    特约医生

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    谓的“外显子”跳跃,就是用一个和病变的“外显子2”相反序列的antisense(互补序列)片断,导入细胞,这样,antisense就可以和病变的“外显子2”结合——一旦这样的结合发生,被结合的病变的“外显子2”,就被细胞内的水解酶(例如:RNase-H)消化掉了.见下面示意:上面的示意,就是外显子跳跃的粗略机理,大家也许会问:治疗以后,信使RNA(mRNA)怎么短了一节?的确是这样的,但是,还是用铁丝来作比喻:假设你需要一米的铁丝来作一个鸟笼子,你有三个选择:1)100个1厘米的;2)一个80厘米的;3)一个100厘米的,但是摔到地上就碎的铁丝.你说你选择哪个呢?当然是第2个了,铁丝虽然短了一些,但是质量好,大不了就是鸟笼子稍微小一些吗,基本功能还在.外显子跳跃治疗,最后得到的多肽可能短了一些,但是基本功能还是不错的,至少能够让实验动物在宏观上的肌肉力量得到相当大的恢复.

    2016-01-15 01:20
  • 回答3

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    详情到医院检查吧,描述的不是很清楚,不能下断言

    2016-01-15 02:34
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