根治有赖于去除异常的克隆,骨髓移植不作为首选.治则主要促进正常造血组织的功能,加强对症支持治疗,希求在一个时期后缓解乃至痊愈.骨髓移植适用于年轻,有骨髓增生低下或血栓形成患者.Antin等报告4例PNH伴有骨髓增生不良,先用化疗药物及抗淋巴细胞球蛋白预处理,再移植HLA相配的同胞骨髓,均移植成功,观察5年以上无复发,达到治愈.

阵发性血红蛋白尿症是一种慢性血管内溶血性贫血，常有发作性的血红蛋白尿，除贫血外，尚可有血白细胞及（或)血小板减少。患者部分红细胞的膜有获得性缺陷，对激活的补体异常敏感。近年来认为本病是一种造血干细胞疾病。

铁剂治疗长期血红蛋白尿可导致缺铁.但铁剂可促使活性氧产生.由于PNH红细胞对氧化损伤十分敏感,易诱发血红蛋白尿.所以应从小剂量口服铁治疗开始,为常规量的1/3~1/10即可,副作用明显者应停服.雄激素类Hatimann等首先报告雄激素治疗PNH有效,可用丙酸睾丸素,氟羟甲基睾酮,吡唑甲氢龙,美雄酮及安雄等,也有主张用达那唑.本组药物作用机理系抑制补体激活及刺激骨髓红系增生.一般可先用雄激素6~8周,若无效可停用.

阵发性血红蛋白尿表现多不同，尿色呈酱油或葡萄酒色，一天中可持续或仅一、两次尿色重；有的仅晨起尿呈茶红或茶黄色；有的尿始终呈淡黄色，但尿潜血阳性。由于尿中含有大量血红蛋白，可有排尿不适感，包括尿道刺痛、尿不净感、膀胱区刺痛等。