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基因治疗血友病 A 近年有何新进展及相关疑问

血友病乙

医生,我想请问近2年来基因治疗血友病A有什么新进展,为什么中国复旦大学和长海医院早在90年代就治愈了血友病乙,但到现在人就没有造成特效药

  • 回答2

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    张建国 医师

    家庭医生在线合作医院

    其他

    中医科

    血友病 A 是一种遗传性凝血功能障碍疾病,由凝血因子Ⅷ缺乏导致。基因治疗为其带来了新希望。近年来,在基因载体优化、治疗效果提升、安全性改善等方面取得进展。同时,对为何我国早年治愈血友病乙但至今无特效药也存在疑惑。 1. 基因载体优化:新型载体的研发提高了基因传递效率和稳定性,减少了免疫反应风险。 2. 治疗效果提升:临床试验显示,部分患者接受基因治疗后,凝血因子Ⅷ水平显著提高,出血症状明显减轻。 3. 安全性改善:通过改进技术,降低了基因治疗可能引发的不良事件发生率。 4. 研究挑战:仍存在一些问题,如治疗的长期有效性、个体差异对疗效的影响等。 5. 关于血友病乙的疑问:早年的成功案例可能具有特殊性,如今未出现特效药可能与疾病复杂性、研发难度、临床试验要求严格等因素有关。 基因治疗血友病 A 前景广阔,但还需进一步研究和完善。对于血友病乙的治疗,也期待未来能有更多突破。

    2025-01-21 18:31
  • 回答1

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