夏苏建：立法，是罕见病患者的曙光

　　7月24日，由暨南大学医学院主办的 “2012年海峡两岸罕见疾病医疗学术及政策研讨会”在广州举行。在此次研讨会上，针对国内罕见病诊治面临的现状，现场讨论激烈，来自暨南大学医学院研究生导师夏苏建作了《罕见病医保政策课题研究报告》，报告中指出，在罕见病医保政策方面，广东目前仍处于相对落后的阶段，对这个群体的关注度仍然有待加强。

　　国内罕见病基数并不少

　　弱势群体仍未受到法律保护

　　按照世界卫生组织对罕见病的界定，从全球罕见病概况来说，目前有6000多种罕见疾病，占人类疾病总数的10%。实际上，从这个数量而言罕见病并不“罕见”。

　　目前99%的罕见疾病“无药可治”，仅剩1%的罕见病有药可治，然而孤儿药在国内引进途径的不通畅导致了国内几乎所有的罕见病患者无法进行治疗。“罕见病绝对是弱势群体，”夏苏建教授指出，尽管与2年前相比，罕见病群体逐渐引起了社会的关注，但仍然未能立法保护罕见病患者的权益。他们做过一项广东罕见病群体的调查，报告中显示，95%的罕见病患者和家庭面临着经济负担，误诊率高，加上无药可治，从而导致病情原来越严重。

　　以戈谢病为例，广东省总共有19例戈谢病病人，这是目前少有的可治疗的罕见疾病。然而因为发病人数少，药物研发时间长，戈谢病的药物治疗费每年需要十几万美金。目前很多戈谢病病人的药物都是由健赞医药免费提供药物，然而这不是长久之计，没有政府的立法支持，罕见病患者仍然得不到基本保障。

　　“在调查中我们发现，85%的病人及家属容易出现情绪低落，焦虑的现象。”夏苏建教授指出，“大部分罕见病病人在2岁开始发病，往往需要终身服药。”从美国、台湾对罕见病政策的扶持来看，夏苏建教授认为建立罕见病医疗保障制度对进一步推动罕见病防治工作有着重要意义，“立法，对罕见病患者来说是希望。”

　　简介：

    夏苏建，广州暨南大学医学院卫生统计教研室 历任助教、讲师、副教授。主要从事卫生统计、社会医学与卫生事业管理、医疗保险学和卫生经济学方面的研究。

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