癌症基因治疗代替化疗你敢吗？

替代癌症化疗 最近，据《人民日报》报道，英国政府近日推出了一个名叫“十万基因组计划”的医学科研项目，拟通过对基因组进行测序，以有效确定引发癌症和其他疑难疾病的基因。评论称，如果这一计划顺利实施并获得成功，将是医学领域的重大突破，今后对癌症的治疗将不必再通过化疗来进行。新的“十万基因组计划”并非只对癌症患者特定的“癌症基因”进行测序，而是要对其进行“全基因组测序”。从今年5月起，英国已在伦敦、剑桥等地医院开始研究，英国各地的高校、科研机构等也在协助英国卫生部推进这一计划。

迄今为止，化疗仍是治疗癌症的主要途径，但副作用较大，因此有必要找到对人体伤害较小的替代疗法。绘制基因组图谱有助于将来顺利找到癌症的替代疗法，而正确掌握基因组图谱也有利于癌症以及其他疑难病症的诊断、预防和治疗。英国《每日邮报》报道说，癌症基因测序方面已经有所收获，目前已经研制出多款专门针对某一种特定癌症的药物，譬如治疗乳腺癌的赫赛汀等。新“十万基因组计划”的推进和实施，有望使癌症研究实现进一步突破。如果该计划能全面深入实行下去，并取得重大成功，化疗将成为历史。有专家预计，20年后，化疗将退出历史舞台。 化疗50年内不会退出历史舞台 不少大众谈化疗而色变，认为经过化疗的癌症患者会变得憔悴不堪。

以前的化疗药物，在主要打击肿瘤的同时，确实也会对人体一些生长比较快的细胞产生一定的损伤，例如对骨髓再生功能的抑制，造成脱发等。但是现在化疗药物杀癌作用已经不断加强和完善，副作用也能控制到越来越小。比如一些脂质体包裹的药物，可以做到到肿瘤内部才释放，对正常人体伤害很小等。现在的很多癌症病患，部分化疗已经可以在门诊进行，有的患者当天化疗结束后可直接回家甚至不耽误工作；一些口服化疗药物可以在家服药，只需定期门诊随访；可接受化疗的患者年龄越来越高，甚至一些80岁以上的老年患者也能很好地承受化疗。只要精准掌握好了用药的度的问题（术语为3R），既是：在适当的时机，对适当的肿瘤，采取适当的治疗。这样就可以有效治疗癌症，并将药物的毒副作用降到最低。无论是手术、化疗还是放射治疗，任何一种抗肿瘤治疗都有其适用范围和相应的毒副作用。讨论化疗的好处或者坏处，应当首先设定一个前提，那就是化疗的使用是否正确？“恶性淋巴瘤的治愈率非常高，可有的患者最后却死于毒副作用。这是对化疗的"度"的把握问题。任何药物都是双刃剑，关键要看你怎么用。”在姜教授看来，相比手术、放疗的局部治疗作用，化疗是属于全面系统的治疗。

了解基因治疗 遗传病的基因治疗（GeneTherapy）是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正致病基因的缺陷而根治遗传病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺陷基因来发挥作用。基因是携带生物遗传信息的基本功能单位，是位于染色体上的一段特定序列。将外源的基因导入生物细胞内必须借助一定的技术方法或载体，基因转移的方法分为生物学方法、物理方法和化学方法。腺病毒载体是目前基因治疗最为常用的病毒载体之一。基因治疗主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病，包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、类风湿等）。基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。基因治疗与常规治疗方法不同：一般意义上疾病的治疗针对的是因基因异常而导致的各种症状，而基因治疗针对的是疾病的根源--异常的基因本身。基因治疗有二种形式：一是体细胞基因治疗，正在广泛使用；二是生殖细胞基因治疗，因能引起遗传改变而受到限制。

基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞，如今开展的基因治疗只限于体细胞。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞，以纠正缺陷基因。这样，不仅可使遗传疾病在当代得到治疗，而且还能将新基因传给患者后代，使遗传病得到根治。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多，技术也较复杂，因此，如今更多地是采用体细胞基因治疗。体细胞应该是在体内能保持相当长的寿命或者具有分裂能力的细胞，这样才能使被转入的基因能有效地、长期地发挥“治疗”作用。因此干细胞、前体细胞都是理想的转基因治疗靶细胞。以如今的观点看，骨髓胞是唯一满足以上标准的靶细胞，而骨髓的抽取，体外培养、再植入等所涉及的技术都已成熟；另一方面，骨髓细胞还构成了许多组织细胞（如单核巨噬细胞）的前体。因此，不仅一些涉及血液系统的疾病如ADA缺乏症、珠蛋白生成障碍性贫血、镰状细胞贫血、CGD等以骨髓细胞作为靶细胞，而且一些非血液系统疾病如苯丙酮尿症、溶酶体储积病等也都以此作为靶细胞。除了骨髓以外，肝细胞、神经细胞、内皮细胞、肌细胞也可作为靶细胞来研究或实施转基因治疗。