白血病的精准治疗：创新使血液恶性肿瘤进入慢病管理时代

2020年11月12-15日，2020年中国肿瘤学大会（CCO）年会在广州召开，在11月14日上午的主旨报告专场，北京大学血液病研究所所长、国家血液系统疾病临床医学研究中心主任黄晓军教授做了《白血病的精准治疗——中国的探索与挑战》的主题报告。

创新使血液恶性肿瘤进入慢病管理时代

白血病是威胁人民健康的重大疾病，目前有化疗、造血干细胞移植、靶向治疗等治疗方式，经过医学技术的进步与不断研发创新，目前白血病的治疗已经进入了精准治疗的时代。白血病患者的生存时间不断延长，如慢性髓性白血病患者生存时间原来只有4年，但现在已经有80%的患者可以达到10年以上；至于白血病患者的5年生存率，也达到60- 90%。因此，白血病治疗方法的创新与发展，使白血病进入了慢病管理时代。

那么，在这个白血病精准治疗、慢病管理的时代里，中国的科学家都做了哪些贡献呢？黄晓军教授在会议现场分享了两个典型的故事，分别是“上海方案”与“北京方案”。

北京大学人民医院黄晓军教授做《白血病：精准治疗的探索与挑战》主旨报告

“上海方案”

“上海方案”主要是关于急性早幼粒细胞白血病（APL）的治疗进展，阐明了APL治疗的分子机制，成就靶向治疗的先驱和范例。在白血病的种类中，APL曾经是高致死性的恶性肿瘤，虽然它只占整个白血病发病的5-10%，但是患者的生存率一般不会超过20%，后来全反式维甲酸联合砷剂的“上海方案”诞生，才使患者的生存率由20%上升到90%，成为了全球APL治疗的重大转折点。

此外，黄晓军教授团队还通过大量的临床试验，证明口服传统中药复方黄黛片可替代静脉砷剂治疗白血病。目前，口服黄黛片的应用已纳入2019欧洲APL共识，并且进入了国家医保目录。

“针对APL治疗的进展，我觉得不仅仅是解决了一个5-10%的概率问题，更重要的是开启了诱导分化治疗和靶向治疗的先驱，属于国际恶性肿瘤靶向治疗上的革命性进展！” 黄晓军教授如是说。

“北京方案”

“北京方案”主要针对解决造血干细胞移植单倍型相合的问题，建立全球首个非体外去T单倍型相合移植体系。造血干细胞移植是目前治疗白血病的有效方法之一，被广泛应用于白血病的治疗中。但是，这种治疗方法对造血干细胞移植的供者要求比较严格，黄晓军教授表示，通常移植只有在同胞相合的情况下进行，而单倍型相合移植一直被认为是“禁地”，导致供者来源缺乏，严重影响白血病患者的治疗。因此，跨越单倍型相合屏障，是实现半相合的关键。

近年来，黄晓军教授带领团队不断钻研创新，开展多项具有前瞻性的技术研究，将单倍型相合移植的难题一一解开，建立全球首个非体外去T单倍型相合移植体系，极大地缓解了贡者来源匮乏的局面。

目前，“北京方案”已经成为全球半相合移植的新标准，也是我国原创技术改变世界格局的范例，使白血病患者“人人都有移植供者”。

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