FDA批准首款PPMS药物Ocrevus

2017-04-01 09:15:43 家庭医生在线

罗氏CD20抗体、多发性硬化症（MS）药物ocrelizumab （商品名Ocrevus）获得FDA批准，用于治疗复发性（RRMS）和原发进展性（PPMS）硬化症。

Ocrevus是第一个 PPMS批准药物。RRMS标签是根据两个分别叫做OPERA 1和OPERA2的临床试验。而PPMS标签则根据一个叫做ORATORIO的三期临床试验结果，Ocrevus显示把 PPMS 病人恶化风险降低25%。

多发性硬化症（MS）是最常见的一种中枢神经脱髓鞘疾病，好发于视神经、脊髓和脑干。其病变比较弥散，因此症状和体征也比较复杂，可出现神经炎、球后视神经炎、眼肌麻痹、肢体瘫痪、锥体束征及精神症状。

MS一直被认为是T细胞介导疾病，而B细胞可以间接导致T细胞过度活跃，所以清除B细胞很早就是治疗MS的一个策略。Ocrevus虽然改变PPMS无药可治的局面，但其疗效并非颠覆性的。和昨天批准的另一个抗体药物 Dupixent 治疗的湿疹情况类似，Ocrevus可能是粗线条地清除所有表达CD20的B细胞，而病人需要的是清除致病的那一小部分B细胞。

多发性硬化症全球约有200万病人，其中多数为RRMS。PPMS约占10-15%，但更为严重，几十年来治疗没有进展，Ocrevus 是个突破性进展。在RRMS患者中开展的2项III期临床(OPERA I，OPERA II)的数据显示，与标准护理药物Rebif相比，ocrelizumab能够更有效地预防病情复发并降低临床残疾进程，还能显著减少大脑MS病灶数量，在主要终点和关键次要终点均表现出显著优越性。在PPMS患者中开展的III期临床研究ORATORIO的数据显示，与安慰剂相比，ocrelizumab显著减少了残疾进展及其他疾病活动生物标志物。