新型抗生素iclaprim获孤儿药认定

近日，专注于新型抗生素研发的临床阶段生物制药公司Motif Bio宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其新型抗生素iclaprim治疗囊性纤维化（CF）患者金黄色葡萄球菌肺部感染的孤儿药地位。

金黄色葡萄球菌，包括耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA），是CF患者肺部感染最常见的原因之一。目前，还没有任何抗生素获批用于这一适应症。据估计，约有80%或更多的CF患者死于多种细菌引起的呼吸道感染，而MRSA感染近年来不断增加。该公司正在进行配方开发工作，探索潜在的静脉注射和吸入性配方，专门用于CF患者群体。

iclaprim是一种新型抗生素，其作用机理与目前的大多数其他抗生素作用机理均不相同。该药旨在开发用于针对其他抗生素（包括甲氧苄氨嘧啶，trimethoprim）已产生抗药性的细菌感染的治疗。在体外试验中，iclaprim针对多属葡萄球菌革兰氏阳性临床分离株均表现出强大的活性，包括甲氧西林敏感的金黄色葡萄球菌（MSSA）和耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）。

目前，Motif Bio一直在慢性肺MRSA感染动物模型中调查iclaprim，该模型模拟了在CF患者肺部观察到的病理学。iclaprim可以快速抑制细菌增殖，在体外可以于4-6小时内杀死99%的MRSA，而万古霉素需要8-10小时。迄今为止，iclaprim已经在超过1300名患者及健康志愿者身上进行了研究。

在临床研究中，iclaprim通过静脉输注以固定剂量给药，在伴有肾功能损害的患者或肥胖患者中无需剂量调整，这可能有助于降低整体医院治疗费用，尤其是肾功能受损的患者。