CBIO旗下B型血友病获孤儿药认定

2017-09-30 09:09:07 家庭医生在线

今日，CBIO（Catalyst Biosciences）宣布，FDA授予公司旗下治疗B型血友病的CB 2679d/ISU304药物孤儿药的称号。CB 2679d/ ISU304是重组人凝血因子IX变体皮下注射疗法。

血友病是由于正常血液凝固所需要的一种蛋白质而导致的一种罕见但严重的出血障碍。血友病可分为A、B、C三型，其中B型血友病发病机制是位于X染色体上的FⅨ基因发生突变，导致血浆中凝血因子IX（factorIX ，FIX）含量或活性下降，使得内源性凝血途径受到阻碍，无法进行正常的凝血。患者自幼关节腔和深部肌肉反复出血，造成关节畸形、活动障碍，甚至因内脏和颅内出血而死亡，在男性中的发病率约为1/30000，目前尚无根治方法。

CBIO的CEO Nassim Usman博士说：“CB 2679d/ISU304获FDA孤儿药称号将促进这一有前景的B型血友病疗法的发展。假如我们的CB 2679d/ISU304疗法最终能获批上市，对于生命力只能不断下降的血友病患者来说，无疑是一个巨大的好消息。”

2017年6月，CBIO宣布，欧盟委员会授予CB 2679d/ISU304孤儿药称号。CBIO及其合作者ISU Abxis正致力于评估该药物在治疗严重B型血友病患者的I/II期的临床试验。公司预计在今年年底获得过渡期的营收，并在明年年初完成完整的试验结果。

CB 2679d/ISU304获得FDA授予的孤儿药称号能够得到总共4年的、每年价值50万美元的补贴、税收抵免以及免除总额可达200万美元的FDA申请费，还有七年的药物独家销售权。