拜万戈获批成为中国首个肝癌二线新药

近日，国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准拜耳的口服多激酶抑制剂瑞戈非尼（商品名：拜万戈）用于既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌（HCC）患者。这也是中国首个获批用于HCC二线治疗的新药。

肝细胞癌(hepatocellular carcinoma，HCC)是一种高死亡率的原发性肝癌。肝细胞癌是原发性肝癌的一种临床分型之一，早期起病较为隐匿，多在体检普查中应用AFP及B超检查发现肝癌，此时患者既无症状，体格检查亦缺乏肿瘤本身的体征，一旦出现肝细胞癌症状来就诊者大多已进入肝细胞癌中晚期，肝细胞癌不同分期，其临床症状亦不一样。

据世界卫生组织发布的《世界癌症报告2015》指出，2015年全球肝癌新发85.4万人，死亡81万；其中中国新发46.6万，死亡42.2万，严重威胁全人类的健康和生命。由于大多数肝癌患者具有基础肝病，起病隐袭，早期症状不明显或不典型，早诊比较困难，确诊时往往丧失了手术时机，介入和消融等局部治疗有效，但是常会发生转移进展，因此，对于中晚期肝癌，系统治疗必不可少。

瑞戈非尼（regorafenib）是一款激酶抑制剂，能抑制促进肿瘤生长的多种酶，其中包括了那些参与血管内皮生长因子通路的酶。今年3月，瑞戈非尼已获得CFDA批准，用于转移性结直肠癌和胃肠道间质瘤两项适应症。5月6日，瑞戈非尼正式宣布在中国上市。

一项评估瑞戈非尼用于索拉非尼治疗后出现进展的肝癌患者的疗效和安全性的临床试验RESORCE结果显示，瑞戈非尼显着改善应用患者的总生存期（中位OS 10.6个月vs.7.8个月，P<0.0001），与安慰剂对照组相比，瑞戈非尼组患者死亡风险显着降低37%。无进展生存期（PFS）方面瑞戈非尼组同样具有显着优势（中位PFS 3.1个月vs.1.5个月，P<0.0001），以上治疗获益在所有预先界定的亚组中均得以维持。此外，经瑞戈非尼治疗的患者还具有更高的缓解率和疾病控制率。

RESORCE研究的探索性分析显示，从既往索拉非尼治疗开始，索拉非尼和瑞戈非尼序贯治疗方案可使肝癌患者中位生存时间延长至26个月。这对于苦无实质进展已久的肝癌内科治疗无疑具有突破性意义。