复星1类白血病新药获批临床

复星医药的1类新药注射用FN-1501继2017年10月获得FDA的临床试验许可后，近日也获得CFDA签发的临床批件。

FN-1501是复星医药经中国药科大学陆涛教授团队转让、后续自主研发的创新型小分子化学药物，主要用于白血病治疗。复星医药产业的控股子公司上海复星星泰医药科技有限公司2017年8月向CFDA提交了FN-1501于中国境内（不包括港澳台地区）用于治疗白血病的临床试验申请并获得注册审评受理。

复星医药此前公告中指出，目前中国境内尚无具有自主知识产权的、与FN-1501同靶点的药物上市，与FN-1501同靶点的新药在2017年首次于美国上市。推测FN-1501为小分子异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂。截至2017年9月，复星医药在FN-1501项目上的研发投入约2350万元。

异柠檬酸脱氢酶（isocitrate dehydrogenase，IDH）是 一类在三羧酸循环中起重要作用的酶家族，通过抑制IDH2可以抑制多种促进细胞增殖的酶的活性。

2017年8月1日，FDA批准新基公司Idhifa （enasidenib）上市，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（AML）。AML患者中携带IDH2突变的比例大约为8%~19%。

急性髓细胞性白血病是髓系造血干/祖细胞恶性疾病。以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征，临床表现为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等，多数病例病情急重，预后凶险，如不及时治疗常可危及生命。

AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，发病率随年龄的增大而明显升高，中位发病年龄为66岁。在美国的AML中，适合接受骨髓移植的患者不足10%，而且大多数患者对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML，5年生存率大约20%~25%。美国2017年新确诊的AML患者大约有21380例，死亡病例大约10590例。