首款IDH1抑制剂获批可治疗AML

于2018年7月23日，药明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals宣布，TIBSOVO（ivosidenib）已获得美国FDA的批准，可用于治疗复发性或难治性急性骨髓性白血病（R/R AML），可应用于复发性或难治性急性骨髓性白血病的成年患者中，这些患者的易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变由FDA批准的测试检测。

复发性或难治性急性骨髓性白血病的特征是疾病发展迅速，是成人患者中最常见的急性白血病。据统计，在美国每年估计约有20，000例新发病例。同时，大多数急性骨髓性白血病患者最终会复发。R/R 急性骨髓性白血病的预后较差，五年生存率约为27%。对于6-10%的AML患者，IDH1酶突变会阻断正常的血液干细胞分化，从而导致急性白血病的发生。

TIBSOVO是一种IDH1酶的口服靶向抑制剂，是目前唯一一款获得美国FDA批准针对IDH1突变的R/R AML疗法。AML的特征是疾病进展迅速，是成人中最常见的急性白血病，每年在美国估计约有20，000例新发病例。大多数AML患者最终会复发。R/R AML的预后较差，五年生存率约为27%。对于6-10%的AML患者，IDH1酶突变会阻断正常的血液干细胞分化，从而导致急性白血病的发生。

TIBSOVO是一种IDH1酶的口服靶向抑制剂，是目前唯一一款获得美国FDA批准针对IDH1突变的R/R AML疗法。Agios首席执行官David Schenkein博士表示：“FDA批准了TIBSOVO，这是我们的第一个全资药物，也是我们的研究平台在不到一年的时间里获批的第二个药物，这对我们公司来说是一个令人难以置信和令人兴奋的里程碑。重要的是，它也是大约6-10%的具有IDH1突变的AML患者一直在等待的与传统化疗完全不同的新治疗方案。我要感谢参与我们临床试验的患者及其护理人员、护士和医生。在他们的支持和Agios员工的奉献精神下，我们正在成为一家可持续的多产品生物医药公司，提供可能改变严重疾病治疗方式的药物。”

德州大学MD安德森癌症中心白血病系教授兼主席Hagop M。 Kantarjian博士说：“复发或现有疗法难以治疗的AML患者几乎没有任何治疗选择。临床研究表明，TIBSOVO作为单一药物有潜力提供强大且持久的缓解，并帮助患者实现和维持对输血不依赖的状态。IDH抑制剂代表了一类新的针对具有IDH突变的AML患者的非细胞毒性靶向疗法。”