新型抗凝血剂获孤儿药资格

近日，美国食品和药物管理局（FDA）已授予tecarfarin预防同时患有终末期肾病（ESRD）和心房颤动（AFib）患者心源性系统性血栓栓塞的孤儿药资格。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施，包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

tecarfarin是一种已进入III期临床阶段的维生素K拮抗剂，开发作为每日一次的口服抗凝剂，如华法林。tecarfarin的设计采用了一种逆代谢药物设计过程，靶向一种不同于最常用抗凝剂的代谢通路。这使tecarfarin具有更好的安全性，并在保持或提高疗效的同时潜在地消除特定的副作用。

慢性肾脏病（CKD）或AFib的存在，会增加严重血栓栓塞不良临床结局的风险，如中风和死亡。抗血栓治疗通常被推荐用来降低AFib患者的这种风险，但是对于同时患有ESRD和AFib的患者而言还没有批准的治疗方法。ESRD和AFib患者通常被排除在临床试验之外，因为已批准的AFib疗法具有的代谢特征可能增加药物暴露，从而增加管理这些患者中存在的已知风险和挑战。

Espero Biopharma公司董事长兼首席执行官Quang Pham表示，“孤儿药资格强调了tecarfarin作为治疗ESRD和AFib患者的一种潜在新疗法的重要性，这2类患者的医疗需求一直未得到满足。我们很高兴此次资格认定将促进tecarfarin的临床开发，并有可能使我们更快地将这种研究性治疗带给患者。”