白血病新药审查时间将延后

近日，美国食品和药物管理局（FDA）延长了靶向抗癌药quizartinib新药申请（NDA）的审查期。该NDA申请批准quizartinib治疗复发性/难治性FLT3-ITD急性髓性白血病（AML）成人患者，目前该NDA正在进行优先审查，新的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2019年8月25日。

第一三共表示，FDA将PDUFA目标日期延长了3个月，以便有时间审查该公司提交的与FDA要求相关的额外数据。

第一三共AML专营权副总裁兼肿瘤研发主管Arnaud Lesegretain表示，“我们期待在quizartinib的整个审查过程中继续与FDA进行对话，我们仍对支持我们提交NDA的数据充满信心。FLT3-ITD AML是一种特别具有攻击性且难以治疗的AML亚型，对额外的靶向疗法存在着迫切的需求，我们致力于将quizartinib尽快带给这类患者。”

quizartinib监管文件的提交，是基于关键性III期临床研究QuANTUM-R的数据，该研究是评估一种FLT3抑制剂作为口服单药疗法相对化疗治疗复发性/难治性FLT3-ITD AML患者显著延长总生存期的首个随机III期研究。在该研究中，与挽救性化疗相比，quizartinib口服单药疗法使死亡风险显著降低24%（HR=0.76，p=0.0177，95%CI：0.58-0.98）、总生存期显著延长（中位OS：6.2个月[双边检验95%CI：5.3-7.2] vs 4.7个月[双边检验95%CI：4.0-5.5]）；quizartinib治疗组估计的1年生存率为27%，挽救性化疗组为20%。

quizartinib属于第二代FLT3抑制剂，该药是一种口服小分子受体酪氨酸激酶抑制剂，选择性靶向抑制FLT3。在美国，quizartinib已获FDA授予治疗复发性/难治性FLT3-ITD AML成人患者的突破性药物资格、治疗复发性/难治性AML的快速通道地位。此外，quizartinib在美国、欧盟均被授予了治疗AML的孤儿药资格，在日本被授予了治疗FLT3突变AML的孤儿药资格。

AML是一种侵袭性血液和骨髓癌症，导致患者体内功能失常的癌变白细胞不受控制地增生和积累，并影响正常血细胞的生成。FLT3基因突变是AML最常见的基因异常改变之一，其中FLT3-ITD是最常见的FLT3突变，影响约1/4的AML患者。FLT3-ITD是白血病高负担、预后差并对AML患者疾病管理有显著影响的一种驱动突变。与未携带FLT3-ITD突变的AML患者相比，FLT3-ITD AML患者总体预后更差，包括复发率增加、复发后死亡风险增加、造血干细胞移植后复发的可能性更高。