血小板减少症新药获批

2019-06-27 08:25:58 家庭医生在线

近日，欧盟委员会（EC）已批准Doptelet（avatrombopag），用于计划接受侵入性手术的慢性肝病（CLD）成人患者，治疗严重血小板减少症。

Doptelet是第二代、每日一次的口服促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），能模拟TPO的作用，后者是正常血小板生产的主要调节因子。在美国，Doptelet于2018年5月获得FDA批准，用于计划接受手术的CLD成人患者治疗血小板减少症。2018年11月，Dova公司向FDA提交了一份补充新药申请（sNDA），申请批准Doptelet用于对先前疗法反应不足的慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者的治疗。FDA已指定该sNDA的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2019年6月30日。

Dova总裁兼首席执行官David Zaccardelli博士表示，“欧盟批准Doptelet标志着Dova公司实现的另一个重大里程碑，这使我们在血小板减少症治疗方面的地位日益增强。作为一种口服血小板生成素受体激动剂，Doptelet可以在侵入性手术前提高CLD患者的血小板水平，这为血小板输注提供了一种安全有效的替代方法。我们目前正在与潜在的商业伙伴进行对话，尽快将Doptelet推向欧洲市场。”

此次批准，基于2项全球III期、双盲、安慰剂对照研究（ADAPT-1[n=231]和ADAPT-2[n=204]）的安全性和有效性数据，这些研究在伴有血小板减少症（血小板计数＜50000/μl）的慢性肝病成人患者中开展，这些患者将接受择期手术。研究中评估了2种剂量Doptelet（40mg和60mg）与安慰剂相比治疗5天的疗效，Doptelet服药剂量根据基线血小板计数（40000至＜50000/μL，或＜40000/μL）确定。

结果显示，2项研究中，与安慰剂相比，2种剂量Doptelet使接受手术后7天内不需要血小板输注或对出血进行抢救的患者比例显著提高。