中国“渐冻人”新药获批上市

近日，国家食品药品监督管理总局已批准了新药——依必坦®（依达拉奉氯化钠注射液）的上市许可（批准文号：国药准字H20193434），该产品规格为100mL（含依达拉奉30mg与氯化钠855mg），有玻璃瓶和三层共挤输液袋两种包装，为独家通过100mL品规一致性评价产品。

依达拉奉氯化钠注射液是临床有效的脑神经保护剂，能减轻细胞受损，保护组织功能，临床主要用于改善急性脑梗塞所致的神经症状、日常生活活动能力和功能障碍。主要适用科室为神内、神外、急诊等科室。

权威推荐 专科疗效 潜力巨大：丰依达拉奉被《中国急性缺血性脑卒中诊治指南》、《中国脑出血诊治指南》等多项权威指南推荐，可有效改善急性脑梗死、脑出血等患者的神经功能损伤。根据米内网数据显示，2018年中国公立医疗机构依达拉奉注射液终端市场规模超50亿元，随着本品在国内ALS方面的临床适应症申报获得进展，该产品在专科治疗用药适应症方面还会进一步拓展，前景广阔，大有可为。

独家规格 卓越品质 安全方便：依必坦®依达拉奉氯化钠注射液在规格上与原研完全一致，在质量上进行了严格的把控，为国内唯一获批的100mL注射液规格。与小容量注射剂相比，依必坦®在存放过程中不易产生杂质依达拉奉二聚物，同时它没有增加抗氧化剂的用量，稳定性好，安全性高。依必坦®无需稀释配置，可直接进行输注，避免二次污染，为临床提供方便。

提前占位一致性评价 独家竞争赛道：正大丰海依必坦®以新3类药注册获批，视同通过一致性评价，目前国内已有多个厂家申报依达拉奉小容量注射液一致性评价，本品为独家剂型获一致性评价；本品在部分省市可以进行优先挂网，与依达拉奉小容量注射剂可做较好区隔，市场潜力可观，未来可期。

肌萎缩性侧索硬化，俗称渐冻人症，这是一种不可逆的致死性运动神经元病，其特征是控制全身肌肉的大脑和脊髓中的神经细胞（运动神经元）进行性变性。当神经细胞死亡时，大脑无法再启动和控制肌肉运动，从而导致严重残疾、瘫痪并最终死亡。ALS主要症状为四肢和躯干肌肉表现进行性加重的肌肉无力和萎缩，逐渐失去运动功能，像被“冻住”一般，所以俗称“渐冻人”。

ALS是一种无情的进行性疾病，患者会逐渐失去说话、进食、移动和呼吸的能力。ALS个体之间的疾病进展速度是可变的，自然病史通常反映了随时间推移直到死亡的进行性恶化。首次症状发作后的平均预期寿命在2-5年。ALS有两种不同类型，即散发性和家族性。散发性疾病是最常见的一种，占病例的85%-90%，可能影响任何地方的任何人。家族性ALS是一种遗传病类型，占10%-15%。ALS的病因至今不明，目前已上市的药物仅能减缓疾病进展，但ALS治疗主要是支持性的、姑息性的和基于症状的，还没有能够治愈ALS的药物。

ALS药物方面，利鲁唑是美国FDA批准的第一款治疗ALS的药物，片剂产品于1995年上市，用于推迟患者的呼吸机依赖。迄今为止，共有4款药物获得美国FDA批准治疗ALS，其中3款为不同剂型的利鲁唑产品：Exservan（利鲁唑口腔膜剂）、Rilutek（利鲁唑片剂）、Tiglutik（利鲁唑混悬剂）、Radicava（edaravone，依达拉奉静脉注射液）。

上述4款药物中，来自三菱田边的Radicava于2017年获得FDA批准，是该机构在过去22年来批准的第一种ALS新药。Radicava的活性药物成分edaravone（依达拉奉）是一种自由基清除剂，被认为能够缓解氧化应激的影响，而这可能是ALS发病和病情发展的关键因素。edaravone的抗氧化作用被认为能够为神经系统提供神经保护性支持，潜在延缓疾病发展或限制额外伤害。

在中国，Radicava（依达拉奉静脉注射液）已于2019年7月底获得国家药品监督管理局（NMPA）批准。值得注意的是，该药从获得优先审评到获批只用了不到两个月的时间。据估计，中国有多达3万人受到ALS的影响。