首个癫痫鼻腔喷雾剂获批

2020-01-20 08:39:45 家庭医生在线

近日，美国食品和药物管理局已批准Valtoco（地西泮鼻腔喷雾剂），作为一种急性治疗药物，治疗6岁及以上癫痫患者的间歇性、刻板性癫痫频繁发作活动（即癫痫丛集性发作、急性反复性癫痫发作），这种发作不同于患者通常的癫痫发作模式。Valtoco的独特配方融入了Intravail技术，可实现始终如一的可靠吸收，已被证明具有普遍的安全性和良好的耐受性。

值得一提的是，Valtoco是FDA批准用于6岁及以上癫痫患者用作急性治疗药物的第一种鼻腔喷雾剂。Valtoco还被FDA孤儿产品开发办公室授予了为期7年的孤儿药专营权。直到最近，在医疗机构之外的批准方案只能作为直肠给药。因此，FDA批准Valtoco鼻腔喷雾剂，对癫痫社区来说是一个重大的进步。

丛集性或急性反复癫痫发作在癫痫患者的生活中既危险又极具破坏性，Valtoco将为这类患者提供一种安全可靠、耐受性良好、简单即用的鼻腔喷雾剂。

Valtoco是一种专利配方的diazepam（地西泮），融入了一种基于维生素E的溶液和Intravail®吸收增强技术的独特组合。之前，FDA已授予Valtoco孤儿药地位和快速通道地位。Intravail®经粘膜吸收增强技术可以无创性地输送多种蛋白质、肽和小分子药物。

据估计，在美国大约有340多万癫痫患者，每年大约确诊20万新病例。尽管有慢性的每日口服药物控制癫痫，但仍有相当一部分的患者继续经历癫痫发作。在这些不受控的患者中，约有17万的患者有频繁发作的风险，也被称为丛集性或急性反复性发作。这是癫痫群体中存在的一个未满足重大需求。

Valtoco的批准得到了广泛的临床和临床前研究的数据支持，包括在健康志愿者和癫痫患者中开展的研究。在一项长期、开放标签、重复给药的患者研究中，对Valtoco的安全性进行了评估：共入组130多例患者，超过2000次癫痫发作采用Valtoco进行了治疗。研究中，Valtoco表现出了高的生物利用度，每次给药之间的变化度低，并且安全性和耐受性良好，最常见的不良反应（≥4%）为嗜睡、头痛和鼻不适。