赛生药业宣布DANYELZA®（那西妥单抗）被国家药监局纳入优先审评

9月10日，赛生药业发布公告，宣布DANYELZA®（那西妥单抗注射液）的上市许可申请（BLA）已被国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入优先审评，拟定适应症为治疗复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者。这是那西妥单抗在获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的优先审批资格、突破性疗法认定和孤儿药资格后，再一次进入快速审批通道。

神经母细胞瘤是最常见的儿童肿瘤之一，占所有儿童肿瘤的8%~10%。根据发病时的年龄、转移情况及组织病理，分为低危、中危和高危。值得注意的是，约一半患儿被诊断为高危 。即使经过综合治疗，高危神经母细胞瘤患儿的预后仍较差，长期生存率不足50%。临床对新的治疗方法需求迫切。

那西妥单抗是一款靶向神经节苷脂GD2的人源化单克隆抗体，通过与肿瘤细胞表面的GD2结合，能够引起抗体介导的细胞毒性反应并激活补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。由Y-mAbs Therapeutics（“Y-mAbs”， NASDAQ： YMAB）发起的国际多中心临床研究“Study 201”（包含22例患者）在2020年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布的结果显示，在接受那西妥单抗联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）治疗的复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者中，68%（15/22）的患者对治疗表现为完全或部分缓解（客观缓解率，ORR）：59%（13/22）的患者在影像学检查或组织检查中均未发现肿瘤病变（完全缓解，CR）；9%（2/22）的患者肿瘤缩小了50%以上（部分缓解，PR）。除了显著的临床获益，那西妥单抗还具有临床给药便捷和患者依从性高的优势。相较于其他GD2单抗，那西妥单抗治疗前不需要进行自体造血干细胞移植（ASCT），不需要联合白细胞介素-2（IL-2）用药，静脉输注时间也由10多个小时缩减至30-60分钟，使得门诊用药具有可执行性。

那西妥单抗于2020年11月在美国获批上市，与GM-CSF联合治疗对既往治疗表现为部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童（1岁及以上）和成人患者。赛生药业于2020年12月与Y-mAbs达成了独家无限期授权许可协议，获得那西妥单抗和Omburtamab两款产品在大中华地区（包括中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾）的独家合作开发和商业化权利。Omburtamab是Y-mAbs的另一款重要候选产品，经批准后可用于治疗儿童中枢神经系统/软脑膜转移的神经母细胞瘤。赛生药业将负责这两款产品在大中华区的研发、注册和商业化。

赛生药业总裁、首席执行官赵宏先生表示：“由于恶性程度高、治疗难度大，神经母细胞瘤被称作‘儿童肿瘤之王’。高危患儿即使经化疗、手术、放疗、移植等综合治疗，长期生存率仍不足50%。在这一极具挑战的临床难题面前，医生、患者都在期待创新疗法，通过更精准的治疗，实现更好的临床获益。近期CDE发布关于公开征求《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》意见的通知，进一步强调了肿瘤药物的研发应以临床价值、以患者获益为中心，这对我们的工作提出了更高的要求，在这一背景下，那西妥单抗上市申请被纳入优先审评也就彰显出更多的现实意义。我们期待那西妥单抗能尽快惠及中国神经母细胞瘤患儿，为他们带来更多希望。同时，赛生药业也会继续加快创新步伐，坚持围绕未被满足的临床需求来布局产品管线，为广大患者提供国际品质的医疗产品及服务。”

近年来，赛生药业在创新药领域动作频繁并不断加码。根据财报显示，包括引进的那西妥单抗和Omburtamab两款生物创新药，赛生药业创新药在研产品已经达到8款，包括抗体药物、核素药物、小分子免疫药物和偶联药物等，具有鲜明特色和差异化优势。

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