帕博利珠单抗在国内获批第9项适应证

10月10日，PD-1抑制剂帕博利珠单抗（国内俗称“K药”，商品名：可瑞达®）获得药品监督管理局（NMPA）批准，用于既往接受过索拉非尼或含奥沙利铂化疗的肝细胞癌（HCC）患者的治疗。这是自2018年在中国获批上市以来，帕博利珠单抗在国内获批的第9项适应证。

超七成肝癌患者确诊已是中晚期

肝癌防治在中国一直面临严峻的形式。据相关数据显示 ，2020年中国肝癌新发病例约41万，占全球总数约45%；同年中国肝癌死亡病例约39.1万，仅次于肺癌，是我国第二大癌症死亡癌种[1][2]。

由于肝癌起病隐匿，早期无特异性症状，大部分患者在发现时已经丧失了手术时机。数据显示，我国肝癌患者70%-80%的患者在诊断时已经是中晚期 [3]。

如果能在早期、极早期发现并进行干预，肝癌患者5年生存率可达到70%以上。但由于肝癌的早期诊断率相对较低，患者往往错过了最佳治疗时间。因此多数患者治疗效果差、生存期短、生活质量差。目前，我国肝癌患者五年生存率仅为12.1%[4]。

而在肝癌的系统治疗方面，过去20年间，化疗和靶向药物在一线治疗上展现了新的突破，但对于一线治疗失败的患者，仍然缺少可以延长患者生存获益的治疗方案。我国肝癌患者存在巨大的未满足的治疗需求，亟待更有效、安全的创新治疗方案。

免疫治疗为患者提供了新治疗方案

对于晚期肿瘤，治疗的最终目的就是最大限度延长患者生命，并维持或提高生存质量。此次新适应证的获批是基于III期临床试验KEYNOTE-394研究的数据，研究显示，与安慰剂组的患者相比，帕博利珠单抗治疗既往经治晚期肝癌患者，显著改善了患者的总生存期，中位生存期为14.6个月，降低死亡风险21%，是目前二线肝癌研究中单药治疗最长的总生存期[5]。

患者的长期生存获益上，帕博利珠单抗也展现了显著提升，是在晚期肝癌免疫治疗III期临床研究中，唯一具有2年（34.3%）和3年OS（23.4%）率的PD-1抑制剂，且安全性数据良好[5]。

值得注意的是，KEYNOTE-394研究是PD-1抑制剂单药用于晚期肝癌达到阳性结果的III期临床试验，且入组患者中，中国患者达到了85%以上[5]。

“KEYNOTE-394研究今年年初在全球学术会议上发布数据，如今据此帕博利珠单抗二线治疗晚期肝细胞癌在华获批，作为研究者的我们倍感振奋”，KEYNOTE-394研究主要研究者、南京中医药大学教授、南京金陵医院肿瘤中心主任秦叔逵教授表示，“目前，晚期肝细胞癌患者的治疗后生存获益较低，仍然存在亟待满足的巨大的医学需求。此次帕博利珠单抗新适应证的获批，为对抗肝细胞癌这一难治癌种提供了新的‘武器’，也为临床医生和患者提供了新的治疗方案。”

“中国是癌症高发的大国，特别是肝癌在中国每年新增和死亡病例数高企，令人心痛”，默沙东全球高级副总裁兼默沙东中国总裁田安娜表示，“随着此次帕博利珠单抗在华第9个适应证的获批，将为更多肝细胞癌患者提供前沿的治疗方案。”

参考文献：

1.IARC. China Fact Sheet （2020）

2.IARC， World Fact Sheet （2020）

3.全国多中心前瞻性肝癌极早期预警筛查项目专家组，中国肝癌早筛策略专家共识，《中华肝脏病杂志》2021年6月第29卷第6期

4.Zeng， Hongmei et al. “Changing cancer survival in China during 2003-15： a pooled analysis of 17 population-based cancer registries。” The Lancet.Global health vol. 6，5 （2018）： e555-e567.doi：10.1016/S2214-109X（18）30127-X

5.Qin SK et al.Health-related quality of life （HRQoL） impact of pembrolizumab （pembro） plus best supportive care （BSC） versus placebo （PBO） plus BSC as second-line （2L） therapy in patients （pts） in Asia with advanced hepatocellular carcinoma （HCC）： Phase 3 KEYNOTE-394 study.ASCO 2022， Abs# 4088

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