神经母细胞瘤早期难以发现 新药获批迎来新的治疗方法

12月8日，达佑泽®（通用名：那西妥单抗注射液，Naxitamab Injection） 获国家药监局批准，与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合给药，用于治疗伴有骨或骨髓病变，对既往治疗表现为部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发性或难治性高危神经母细胞瘤的儿童（1岁及以上）或成人患者。

恶性度高进展快 早期难以发现

神经母细胞瘤（Neuroblastoma，NB）是婴幼儿最常见的颅外实体肿瘤，占儿童恶性肿瘤的8%～10%[1]，是目前威胁儿童生命的主要肿瘤之一，因其恶性度高、进展快，被称为“儿童癌王”。

神经母细胞瘤早期难以发现，家长可能仅发现孩子的肚子鼓了一点，或是眼眶周围出现一些淤青，使得大多数家长并未在意，直到症状非常明显才就医检查，往往会错过最佳的诊疗时机。

通常来说，如果孩子能够尽早就诊，及时治疗，仍有希望实现更好的预后。然而在我国，多数患儿在确诊时已进展到中晚期，可选择的治疗方案较少，即使经过化疗、手术、放疗、移植等综合治疗，高危神经母细胞瘤患儿的预后仍较差，长期生存率不足50%[2]，远期的治疗效果和生存不尽如人意。对于这些神经母细胞瘤中、高危患儿而言，仿佛在体内植入了一个“不定时炸弹”，随时都有复发的风险。这些晚期患者存在巨大的未能满足的治疗需求，亟待更有效、安全的创新治疗手段，提高长期生存率。

神经母细胞瘤患者迎来新的治疗方案

那西妥单抗是一款靶向双唾液酸神经节苷脂 GD2 的人源化单克隆抗体，通过与肿瘤细胞表面的 GD2 结合，能够引起抗体介导的细胞毒性反应并激活补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。另外，那西妥单抗给药便捷，单次输注时间在30-60分钟且输注安全性良好，提升了患者输注期间的生活质量以及明显降低了患者家庭的医护负担。

因其良好的药理学特征、较短的输注时间及门诊可输注，那西妥单抗区别于其他GD2靶向疗法，同时，它的临床数据也显示了确切的疗效和良好的安全性。首都医科大学附属北京儿童医院王焕民教授表示，“目前，我国高危神经母细胞瘤患者的免疫治疗还处于起步阶段，存在亟待满足的巨大的医学需求。此次达佑泽®在中国获批，为医生在临床中带来了新‘武器’，也为中国神经母细胞瘤患者带来了新希望。”

为国内急需用药患者提供治疗途径

在此次正式在华获批之前，得益于“先行先试”有关政策与规定并经由国家批准，那西妥单抗于2021年6月落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，于2021年12月落地中国（天津）自由贸易试验区，为国内急需用药的高危神经母细胞瘤患者提供便捷、可信赖的治疗途径。

据悉，那西妥单抗于2021年8月7日完成首例患者的成功用药，截至国内正式获批时，其通过绿色通道政策，已经惠及多位神经母细胞瘤患儿。

复旦大学附属儿科医院董岿然教授表示，“‘先行先试’不仅让患儿优先用上了那西妥单抗的治疗方案，也积累了更多的中国经验，证实了那西妥单抗在复发性或难治性高危神经母细胞瘤的治疗中具有显著的疗效和良好的安全性。”

参考资料：

1。国家卫生健康委办公厅关于印发儿童血液病、恶性肿瘤相关10个病种诊疗规范（2019年版）的通知。 附件6。 儿童神经母细胞瘤诊疗规范（2019年版）。 2019-09-04。

2.Pinto NR， et al。 Advances in Risk Classification and Treatment Strategies for Neuroblastoma。 J Clin Oncol。 2015； 33（27）： 3008-3017。

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