新研究为膜母细胞瘤患儿带来新希望 大大提高生活质量

视网膜母细胞瘤是儿童眼内最常见的恶性肿瘤，全世界每年约有8000例新增患儿。具有病理高危因素的晚期视网膜母细胞瘤患儿有较高的颅内以及远处转移风险，这些转移常导致病情迅速恶化，严重威胁患儿生命。目前对于这类患儿主要的治疗方案为术后辅助化疗。但由于缺乏针对具有病理高危因素的单眼晚期视网膜母细胞瘤患儿的临床随机试验数据，目前尚无法确定最佳的化疗疗程。

传统的6个疗程CEV（卡铂、依托泊苷和长春新碱）方案虽然有效，但疗程过长、不良反应及并发症较多，给患儿和其家庭带来沉重的负担。为了缩短疗程，减少化疗副作用，减轻患儿和家庭的负担，杨华胜教授团队开创性地提出了3个疗程CEV化疗方案，并探索了本方案与传统方案是否具有相同的有效性。

2024年10月21日，中山大学中山眼科中心杨华胜教授团队联合复旦大学附属眼耳鼻喉科医院钱江教授团队在国际顶尖医学期刊《JAMA》发表了题为“Three vs 6 Cycles of Chemotherapy for High-Risk Retinoblastoma：A Randomized Clinical Trial”的研究论文。这项研究是中山大学中山眼科中心在《JAMA》上的第二篇原创临床研究论文，也是我国眼科领域在该期刊发表的第二篇临床研究论著。本研究回答了单眼高危视网膜母细胞瘤患儿术后辅助化疗的最佳疗程问题，研究结果表明，3个疗程的CEV化疗方案与传统方案具有相同的疗效，这有望使更多高危视网膜母细胞瘤患儿受益并写入指南。

这项前瞻性、非劣效随机对照临床研究纳入了187例接受眼球摘除术且具有病理高危因素的单眼视网膜母细胞瘤患儿。患儿随机分为两组，分别接受3个疗程或6个疗程的CEV化疗。研究的主要结局指标为无病生存率（DFS），次要结局指标为总生存率、安全性、经济负担、患儿生活质量等。

研究结果显示，在主要结局指标（5年无病生存率）方面，3疗程组和6疗程组分别为90.4%和89.2%，无显著差异。此外，在5年总生存率方面，两组也无统计学差异（91.5% VS 89.3%）。

3疗程组对比6个疗程组无病生存率无明显差异

在治疗安全性方面，3疗程组有79名（80.6%）患儿经历了共282次不良事件。而在6疗程组中，89名患儿（95.7%）经历了总计681次不良事件。此外，在经济负担方面，3疗程组比6疗程组直接成本和间接成本更低。

本研究证实，3个疗程CEV化疗在预防转移和降低死亡率方面与6个疗程同样有效，且副作用更少，成本更低。这可能成为“具有高危病理特征的单眼视网膜母细胞瘤”的治疗新标准，有望使更多患儿受益，并可能被写入国际指南。

中山大学中山眼科中心、眼病防治全国重点实验室为本研究第一作者单位和最后通讯作者单位。中山眼科中心杨华胜教授和复旦大学附属眼耳鼻喉科医院钱江教授为共同通讯作者，中山眼科中心副主任医师叶慧菁、复旦大学附属眼耳鼻喉科医院副主任医师薛康为共同第一作者。