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如何有效治疗黏多糖贮积症Ⅷ型

黏多糖病

怎么治疗黏多糖贮积症Ⅷ型

  • 回答1

    我们邀请临床执业医师解答上述提问,您可以进行追问或是评价

    郭立军 医师

    家庭医生在线合作医院

    其他

    内科

    黏多糖贮积症Ⅷ型是一种罕见的遗传性疾病,由于酶的缺乏导致黏多糖代谢障碍。治疗方法包括酶替代治疗、对症治疗、基因治疗、骨髓移植、康复治疗等。 1.酶替代治疗:通过补充缺乏的酶来改善症状,如使用艾杜糖硫酸酯酶等。 2.对症治疗:针对患者出现的具体症状进行治疗,如骨骼畸形采取矫形手术,心脏问题进行相应的心血管治疗。 3.基因治疗:这是一种前沿的治疗方法,通过修复或替换异常基因发挥作用。 4.骨髓移植:可能有助于改善病情,但存在一定风险和配型难度。 5.康复治疗:包括物理治疗、作业治疗等,帮助患者提高生活质量和自理能力。 黏多糖贮积症Ⅷ型的治疗较为复杂,需要综合多种方法,患者应在专业医生的指导下选择合适的治疗方案,并定期复查评估治疗效果。

    2024-10-09 04:12
就医问药

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什么是黏多糖病?   粘多糖(mucopolysaccharide)又称糖胺聚糖(glycisaminoglycan,GAG),是一类蛋白多糖。这类疾病的根本原因是身体储存过多的粘多糖使体内粘多糖含量过高。临床症状主要有骨骼畸形、面容丑陋,体格发育障碍,智能低下,角膜混浊等。患儿缺陷酶的活性仅及正常人的1%~10%。 查看全文»

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