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如何管理和治疗小儿假肥大型肌营养不良?

肌营养不良症

如何管理和治疗小儿假肥大型肌营养不良?

  • 回答1

    我们邀请临床执业医师解答上述提问,您可以进行追问或是评价

    宋燕燕 主任医师

    广州市妇女儿童医疗中心

    三级甲等

    儿童保健科

    小儿假肥大型肌营养不良是一种遗传性肌肉疾病,治疗重点在于缓解症状和延缓病情进展。药物治疗需谨慎,身体出现不适时,应首先寻求医生的意见,避免盲目用药。
    治疗策略主要包括药物治疗、支持疗法、外科干预以及探索性的基因治疗。
    1.药物治疗:常用药物有维生素E、肌苷、三磷酸腺苷,这些药物可能有助于改善肌肉功能。肾上腺皮质激素和联苯双酯有时也被用来降低血清酶水平,但并不能根治疾病。
    2.支持治疗:保持适度运动以维持肌肉功能,预防关节挛缩至关重要。定期进行肌肉和关节的被动运动及按摩,同时注意并发症的预防。
    3.外科治疗:对于出现脊柱侧弯的患者,可能需要进行脊柱后融合术来矫正。
    4.基因治疗:虽然还在研究阶段,但基因治疗显示出潜力,通过将正常DMD基因导入肌肉细胞,有望恢复dystrophin的表达,但距离临床应用还有很长的路要走。
    5.康复训练:物理治疗和职业治疗可以帮助患者保持肌肉力量,提高生活质量。
    治疗小儿假肥大型肌营养不良是一个综合性的过程,需要多学科协作,以改善患者的生活能力和生活质量。家长应密切与医生合作,制定个性化的治疗计划,并定期评估疗效。重要的是,所有治疗都应在医生指导下进行。

    2015-12-03 12:27
  • 回答2

    我们邀请临床执业医师解答上述提问,您可以进行追问或是评价

    尹君 医师

    家庭医生在线合作医院

    其他

    耳鼻喉科

    病人您好,首先祝您身体健康。下面我来回答一下你的问题。本病无特殊有效治疗药物,只能对症支持治疗以延缓病情的发展,并不能根本治愈疾病。
    1、对症治疗常用的药物:维生素E、肌苷、三磷腺苷等。
    2、支持治疗 为保持肌肉功能及预防挛缩,进行适度运动非常重要,不宜久卧床上,
    3、外科治疗 DMD患者常发展为进行性脊柱侧弯,常需行脊柱后融合术。
    4、基因治疗 一个是“转基因治疗”,目前尚不能应用于临床。

    2015-12-03 12:08
就医问药

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什么是肌营养不良症?   肌营养不良(muscular dystrophy)是一组遗传性、进行性肌肉变性性疾病。为进行性加重的肌肉萎缩和无力,或假性肥大。肌营养不良症为原发性疾病,无神经源性的运动、感觉障碍。根据遗传方式、临床表现的不同特点,可分为多种类型,其中以假性肥大型肌营养不良发病率最高,病情最为严重。 查看全文»

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