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陈小名 住院医师
家庭医生门诊部
其他
内科
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腺苷脱氨酶缺乏症的治疗：腺苷脱氨酶缺乏症的治疗：1.一般治疗原则同SCID。锂制剂可降低淋巴细胞内cAMP浓度，减轻本病症状。2.ADA替代疗法①予患儿每2～4周输注一次经照射(剂量2.5Gy)红细胞，作为补充ADA的来源，可改善部分患儿的免疫功能和缓解临床症状;②polyethyleneglycol(PEG)改良的ADA替代治疗已被证实是安全有效的。3.重建免疫功能胎肝、胎胸腺移植有近期疗效。异基因造血干细胞移植，可使其免疫缺陷得以部分或完全纠正，非清髓性的预处理可以得到满意的移植效果。4.基因治疗可将ADA基因插入患儿自身淋巴细胞的DNA，以纠正其基因缺陷。研究表明用鼠的反转录病毒载体可成功将ADA基因转染到人脐血和新生儿骨髓的造血干细胞，此被转染的造血干细胞可以成功植入非清髓治疗的患儿体内，但存在干细胞稳定转染率低下(仅1/10000)和治疗费用高昂的问题。
2018-04-16 21:23
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