基因编辑对骨髓纤维化治疗有何作用_即问即答

即问即答

基因编辑对骨髓纤维化治疗有何作用

2025-02-27 00:07 点击扫描二维码更精彩

疾病：骨髓纤维化

问题：

基因编辑对骨髓纤维化治疗有何作用

回答1
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黄大崔副主任医师

家庭医生在线合作医院

内科

基因编辑对骨髓纤维化治疗有多种潜在作用，如精准修正致病基因、调节免疫反应、改善造血微环境、抑制异常细胞增殖、降低疾病复发风险等。 1. 精准修正致病基因：骨髓纤维化存在特定致病基因突变，基因编辑技术可精准识别并修正这些突变基因，从根源上治疗疾病。 2. 调节免疫反应：异常免疫反应在骨髓纤维化发病中起重要作用，基因编辑可调节免疫细胞功能，恢复免疫平衡。 3. 改善造血微环境：骨髓纤维化会破坏造血微环境，基因编辑有助于改善造血干细胞生存和分化的微环境，促进正常造血。 4. 抑制异常细胞增殖：基因编辑可针对异常增殖的细胞进行干预，抑制其过度生长，缓解骨髓纤维化进程。 5. 降低疾病复发风险：通过对关键基因的编辑，可降低疾病复发的可能性，提高治疗效果。基因编辑在骨髓纤维化治疗中具有多方面潜在作用，为该疾病的治疗带来新希望。不过，目前基因编辑技术还处于研究阶段，应用于临床治疗还需更多研究和验证。患者若有相关需求，应到正规医院就诊咨询。
2025-02-27 02:51

就医问药

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什么是骨髓纤维化? 　　骨髓纤维化(myelofibrosis，MF)是一种弥漫性骨髓纤维组织增生性疾病，是骨髓中生成正常血细胞的前体细胞被纤维组织取代，引起异形红细胞生成、贫血和脾肿大的一种疾病。本病属少见疾病，发病率约0.2/10万-2/10万入口。发病年龄多在50～70岁之间，男女均可发病。由于一般进展缓慢，病人通常可存活10年或更久。偶尔本病也可进展迅速，称作恶性骨髓纤维化或急性骨髓纤维化，属于白血病中的一种。查看全文»

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