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回答1
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张晓华 副主任医师
家庭医生在线合作医院
全科
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目前基因编辑在大人自闭症治疗方面有一定研究，但尚未取得突破性成果。影响因素包括自闭症病因复杂、基因编辑技术局限性、伦理问题、临床研究难度大、缺乏有效动物模型等。 1. 自闭症病因复杂：自闭症是多基因遗传病，涉及多个基因变异和环境因素相互作用，难以确定关键致病基因。 2. 基因编辑技术局限性：现有基因编辑技术如CRISPR - Cas9存在脱靶效应，可能导致其他基因突变，引发新健康问题。 3. 伦理问题：基因编辑涉及人类生殖细胞和胚胎操作，引发伦理争议，限制了相关研究开展。 4. 临床研究难度大：开展基因编辑治疗自闭症临床研究需大量样本和长期随访，实施困难。 5. 缺乏有效动物模型：目前动物模型不能完全模拟人类自闭症症状和病理机制，影响研究结果转化。 基因编辑为大人自闭症治疗带来希望，但受多种因素限制，距离实际应用还有很长路要走。未来需深入研究自闭症发病机制，改进基因编辑技术，解决伦理问题，推动临床研究。
2025-02-28 08:10
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