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回答1
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孙向阳 主任医师
敦化市第二人民医院
二级甲等
内科
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基因编辑技术在罕见病治疗中有巨大潜力，涉及技术原理、治疗案例、面临挑战、适用范围、发展前景等方面。 1. 技术原理：基因编辑技术可精准定位并修改异常基因，纠正导致罕见病的基因突变，为治疗提供新途径。 2. 治疗案例：在某些遗传性血液疾病、遗传性眼病等罕见病治疗上已开展临床试验，部分患者有积极治疗反应。 3. 面临挑战：基因编辑可能有脱靶效应，引发其他基因突变；伦理道德问题也限制其广泛应用。 4. 适用范围：并非所有罕见病都适用基因编辑技术，需明确致病基因且了解其作用机制。 5. 发展前景：随着技术不断进步和研究深入，有望为更多罕见病患者带来希望。 基因编辑技术为罕见病治疗带来曙光，但目前仍面临诸多挑战。未来需深入研究和探索，解决技术和伦理问题，以更好地应用于罕见病治疗。
2025-03-24 10:43
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就医问药
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什么是遗传病? 人类遗传病也称基因病(genetic disease)，是指人类生殖细胞或受精卵细胞内的遗传物质在数量、结构或功能上发生改变，而导致个体发育异常的临床疾病。相应神经系统遗传病(genetic disease of the nervous systems)即指引起神经系统功能缺陷为主要临床表现的一类疾病。其不同于非遗传性神经系统先天性疾病和家族性疾病。 查看全文»
