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回答1
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王连唐 主任医师
中山大学附属第一医院
三级甲等
病理科
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基因编辑技术对人类遗传病的治疗作用体现在精准修复、疾病模型建立、产前诊断辅助、药物研发推动、潜在治愈可能等方面。 1. 精准修复:基因编辑技术可精准定位并修改致病基因,纠正基因突变,使异常基因恢复正常功能,为单基因遗传病治疗带来希望。 2. 疾病模型建立:利用该技术能在动物或细胞模型中模拟人类遗传病,深入研究疾病发病机制,为寻找有效治疗方法提供依据。 3. 产前诊断辅助:结合产前诊断技术,对胚胎进行基因编辑检测,有助于提前发现遗传病风险,为后续干预提供参考。 4. 药物研发推动:通过基因编辑技术了解疾病基因层面机制,可针对性开发治疗药物,提高药物研发效率和精准性。 5. 潜在治愈可能:对于一些传统方法难以治疗的遗传病,基因编辑技术有望从根本上改变基因缺陷,实现潜在治愈。 基因编辑技术在人类遗传病治疗领域展现出多种重要作用,虽目前仍面临挑战,但随着技术不断发展和完善,未来有望为更多遗传病患者带来治疗希望。
2025-04-08 11:09
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