基因疗法治疗艾滋病的试验成果如何
据法新社报道,科学家宣布,世界上使用基因疗法治疗艾滋病的最大型试验取得了“重大进展”,证明了这一技术既有益又安全。
他们说,这次试验过程的高级阶段的数据表明,寻求用移植基因的方法抑制艾滋病病毒(HIV)是有效的。
洛杉矶加利福尼亚大学的罗纳德·光安带领的研究人员招募了74名感染艾滋病病毒的志愿者参加试验,这一试验结果发表在美国《自然-医学》杂志的网站上。
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这组志愿者中,有一半被植入了血液干细胞,这些干细胞被含有关键基因的受损病毒所感染,而其他人则植入了无害的相似物质。
这种基因能为核糖核酸酶编码,该物质是一种微小的分子。一旦细胞感染了艾滋病病毒,核糖核酸酶就会阻碍病毒的复制。
干细胞是祖细胞,意味着当这些细胞复制时,其后代将携带同样的基因密码。
这些不同寻常的干细胞在核糖核酸酶的作用下不受艾滋病病毒侵害,这样做的目的是确定它们能否在人体的免疫作用下幸存,以及艾滋病病毒在失去繁殖的场所后是否会撤退。
这一名为“OZ1”的试验开始48周之后,那些植入基因的志愿者和其他志愿者之间没有数据统计上的区别。
但是在100周之后,传来了振奋人心的消息:植入基因者的病毒数量显著减少。而且被艾滋病病毒消灭的免疫细胞CD4细胞的数量增加了。
不过新的血液细胞的数量大幅减少。在试验开始4周之后,一项DNA检验发现,有94%的参加试验者出现了这种修改过的细胞,这一数字在48周之后降至12%,在100周后降至7%。
所有的参加试验者都没有对这种疗法产生不良反应。
研究人员说,这种疗法“是安全的,虽然缓慢但是有效”。“这说明,这种基因疗法有可能治愈艾滋病,并代表该领域取得了重大进展……(它)今后可能被研制成临床用药。”
基因疗法作为医学研究的前沿,出现于上个世纪90年代之后。它描绘了这样一个场景:植入细胞的基因能够修复导致疾病的受损基因,或者像在“OZ1”试验中那样,阻碍病原体的发展。
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回答1
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杨景国 主任医师
北京市普仁医院
二级甲等
肝胆外科
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基因疗法治疗艾滋病的试验取得了重大进展。试验过程中,研究人员对志愿者进行分组处理,观察相关指标变化,最终得出了一系列结论。 1. 试验分组:74 名感染艾滋病病毒的志愿者,一半植入含关键基因的血液干细胞,另一半植入无害相似物质。 2. 基因作用:关键基因能为核糖核酸酶编码,阻碍艾滋病病毒复制。 3. 细胞复制:干细胞复制时,后代携带相同基因密码。 4. 试验阶段:48 周时无统计区别,100 周后植入基因者病毒数量显著减少,CD4 细胞数量增加。 5. 细胞变化:新血液细胞数量大幅减少,4 周时 94%参加试验者有修改细胞,48 周降至 12%,100 周降至 7%。 6. 安全情况:所有参加试验者均未对疗法产生不良反应。 基因疗法治疗艾滋病的试验成果令人振奋,但仍需进一步研究和完善,以期待未来能研制成临床用药。
2024-12-04 19:41
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