-
回答1
我们邀请临床执业医师解答上述提问,您可以进行追问或是评价
-
王庆松 医师
家庭医生在线合作医院
其他
全科
-
溶酶体贮积症是由于溶酶体功能缺陷导致的一组遗传性疾病,包括多种类型。常见的治疗方法有酶替代治疗、底物减少治疗、基因治疗、对症治疗和造血干细胞移植等。 1.酶替代治疗:通过静脉输注外源性的酶来补充患者体内缺乏的酶。例如,用于治疗戈谢病的伊米苷酶,治疗法布雷病的阿加糖酶β等。但治疗费用较高,需长期用药。 2.底物减少治疗:通过抑制底物的生成来减轻其在溶酶体中的蓄积。如美格鲁特用于治疗尼曼匹克 C 型疾病。 3.基因治疗:利用基因工程技术修复或补充缺陷基因,从根本上治疗疾病,但目前仍处于研究阶段。 4.对症治疗:针对患者出现的具体症状进行治疗,如疼痛时使用镇痛药,呼吸困难时给予呼吸支持。 5.造血干细胞移植:在特定情况下,可重建患者的免疫系统和酶的产生,但存在一定风险。 溶酶体贮积症的治疗方法在不断发展和完善,患者需要在专业医生的指导下选择合适的治疗方案,并定期复查评估治疗效果。
2024-10-07 15:56
-
-
回答2
我们邀请临床执业医师解答上述提问,您可以进行追问或是评价
-
赵乐翠 医师
家庭医生在线合作医院
其他
内科
-
目前这组疾病多数无有效的治疗方法,但可以通过测定溶酶体酶的活性进行病例诊断和产前诊断,防止患儿出生。
2024-10-07 15:56
-
-
回答3
我们邀请临床执业医师解答上述提问,您可以进行追问或是评价
-
李增沛 主治医师
南阳市第一人民医院
三级甲等
五官科
-
你好,由于溶酶体贮积症病情严重,目前溶酶体贮积病的治疗方法主要有2种,一种是酶替代治疗,另一种骨髓移植。
2024-10-08 00:56
-