血友病的现状与治疗

　　血友病是一种遗传性出血性疾病。发病原因是由于患者的血液中先天缺乏某种因子，根据缺乏因子的不同分为三种类型：血友病甲（缺乏凝血因子Ⅲ，又称血友病A）、血友病乙（缺乏凝血因子Ⅸ，又称血友病B）和血友病丙（缺乏凝血因子Ⅺ）。血友病甲和血友病乙均属X性联隐性遗传，一般由女性传递，男性发病。血友病丙较少见，为常染色体不完全隐性遗传，男女均可发病。血友病发病率为5～10／10万，以血友病甲较为常见。目前我国的患病人数约有10万人左右，占全世界患者的四分之一。

　　血友病的现状：

　　由于治疗技术的改进，发达国家大多数地区血友病患者的整体寿命已提高到60岁以上。然而，各国的治疗水平仍存在着显著差异，世界范围内75%的患者仍不能得到恰当治疗。

　　目前我国的血友病患者约有10万人左右，占了全世界患者的四分之一，但由于患者的登记系统和诊疗体系不完善，目前在国家血友病病例登记系统中已登记的患者仅有约7800余人，这意味着仅有不到8%的患者接受了治疗。

　　中国医学科学院血液病医院血友病专家杨仁池教授指出：由于不少临床医生和大众对此疾病认识不足、重视不够，导致误诊、漏诊较为严重，加上医疗费用较高，而且国内的主要治疗药物血源性人凝血因子八长期以来供应不足，大部分地区血友病的医保状况不佳。

　　改善血友病患者的医保状况，让他们用得起治疗药物，以及扩大血友病相关的专科医护人员队伍并提高其专业水平，是改善血友病治疗现状的当务之急。而引进国际先进的血友病治疗理念、方法和药物将对改善我国的血友病治疗现状大有裨益。

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　　血友病的治疗：

　　血友病作为一种遗传病，到目前为止，没有根治的办法。但通过增加患者的凝血因子的活性水平，可以有效地消除患者的症状。可以通过给患者输注正常人的血浆，来增加患者凝血因子的活性水平，但更为有效的方法是，为患者输注浓缩凝血因子，这被称为凝血因子疗法。

　　然而，被输注到患者血管中的凝血因子并不能生效太长时间，因为各种凝血因子都有其半衰期，第Ⅷ因子的半衰期是8至12小时，第Ⅸ因子的半衰期是18至24小时，因而输入血浆或浓缩凝血因子的疗法，只能暂时消除患者症状。

　　如果采用为患者定期输注浓缩凝血因子的预防疗法，即使是重度的血友病患者，也可以过上几乎和正常人一样的生活，但由于浓缩凝血因子十分昂贵，中国的患者很难承受这种预防疗法，只能在发生出血后输注浓缩凝血因子。

　　由于浓缩凝血因子要从大量的血浆中提取，因而凝血因子疗法很容易传播病毒，历史上曾发生大量血友病患者感染艾滋病、乙型肝炎、丙型肝炎的悲剧。1985年开始对浓缩凝血因子进行加热处理，1987年又使用了增强的病毒灭活方法，从而使浓缩凝血因子不再传播病毒。然而，在中国，1995年起未经病毒灭火处理的浓缩凝血因子才被禁止生产。

　　近年来，加拿大等国家开始用基因工程生产更廉价和安全的浓缩凝血因子。