基因疗法治疗糖尿病也有缺陷 目前还遥远

　　据世界卫生组织（WHO）报道，全世界大约有1.5亿糖尿病患者，预计到2025年，将上升至3亿。在中国，约有4000万糖尿病患者，以每年100万的速度增长。尤其令人担忧的是，糖尿病的发病呈年轻化趋势。

　　当前，基因研究已达到前所未有的热潮。笔者也趁机赶了一下“时髦”。带着当前人们对该疗法的疑惑，笔者特地走访了内分泌科专家翁建平教授。

　　基因疗法离糖尿病有多远？

　　翁教授用精练而简洁的话语回答了这个问题：“基因治疗或基因疗法，是从20世纪80年代发展起来的最具革命性的医疗技术。有别于目前多数其他诊疗技术手段，基因疗法是针对疾病的根源而不是症状来治疗疾病的。最简单的想法是，当基因坏掉时，如能修复它或补给正常的基因，则可治疗疾病。因此，基因疗法被定义为‘利用遗传工程技术将基因送入患者体内，以治疗疾病的医疗行为’。从理论上讲，遗传性疾病、癌症、感染性疾病、心血管疾病等，基因治疗几乎无所不能。

　　基因治疗也有它的局限性

　　“但基因治疗也有它的局限性，目前开展大规模的基因治疗并不现实。由单个基因缺陷导致的疾病，基因治疗成功的可能性会高。但是，大部分疾病不能归结于单基因的变异，而是多基因病，像心、脑血管病，糖尿病，肥胖，骨质疏松等，均由多种功能基因的调控失常所致。由于基因的复杂性，估计现代科学要花上一个世纪才能弄清基因的结构与相关功能。

　　“从已有的研究结果来看，对90年代以来发现的少数基因突变糖尿病，以及青少年发作的成人型糖尿病等，有基因治疗的可能，但这些类型所占比例还不到10%；90%以上的糖尿病属于复杂的多基因疾病。即使完全查明人类基因谱，参与糖尿病的候选基因仍可能有成千上万尚未查明，再加上这种病的遗传变异性和临床发病机制的复杂性，因此，要想通过基因治疗糖尿病，目前还是遥远的事。”

　　最后，翁教授对广大糖尿病患者提出忠告：“对糖尿病患者而言，健康掌握在您自己和医生的手中。科学在不断进步，医患一起齐心协力控制糖尿病，便能拥有美好的明天！”

　　指导专家：翁建平，中山大学附属第一医院内分泌科教授、博士生导师，中华医学会糖尿病学会副主任委员，广东省糖尿病学会主任委员。